Редактирование генома применили для лечения слепоты

Ученым удалось исправить генетическую мутацию, которая приводит к дегенеративному заболеванию глаз и слепоту, посредством совокупности редактирования генома CRISPR/Cas9. Результаты работы были размещены в издании Nature.

Одним из способов лечения наследственных глазных заболеваний есть пересадка индуцированных стволовых клеток , каковые были взяты из тканей самого больного(в большинстве случаев из клеток примера соединительной ткани). Потому, что индуцированные стволовые клетки генетически аналогичны вторым клеткам организма,они прекрасно приживаются и не отторгаются иммунной совокупностью. Но по той же причине они содержат ассоциированные с заболеванием вредоносные мутации,и, следовательно, не смогут обезопасисть больного от рецидива заболевания.

Глазное дно больного с пигментным ретинитом в средней стадии. Фотография: Wikimedia Commons

Дабы решить эту проблему, исследователи из университета Айовы решили опробовать процедуру редактирования генома индуцированных стволовых клеток перед их трансплантацией.Исследователи применяли сравнительно не так давно созданную совокупность редактирования генома CRISPR/Cas9. Принцип ее работы содержится в разрезании геномной ДНК в том месте, которое содержит мутацию, и исправление мутации на базе заблаговременно введенной «верной» последовательности. 

Ученые трудились со случаем тяжелого пигментного ретинита. Это дегенеративное заболевание глаз, которое приводит к сильному ухудшению зрения и слепоту. Как мы знаем, что оно вызывается мутацией в гене RPGR, что находится на X-хромосоме.

Из фибробластов больного, страдающего от ретинита, были взяты индуцированные плюрипотентные стволовые клетки,которые содержат мутацию в RPGR. В них посредством плазмиды вводилась нуклеиновая кислота,последовательность которой соответствовала мутантной форме гена-мишени и которая выступала в роли «наводчика» для нуклеазы. В один момент на данной же плазмиде помещалась и последовательность, несущая ответственность за синтез белка-нуклеазы Cas9 — данный белок находит дефектный ген, ориентируясь по направляющей РНК, и создаёт его разрезание в нужном месте. 

По окончании внесения разрыва клеточные ферменты создают замену мутантной формы гена на ту, что представлена в «верной» копии (эти копии в большинстве случаев доставляют вместе с направляющей РНК и нуклеазой). В следствии редактирования мутантный участок гена RPGR, «TAG»,был заменен на обычный «GAG». Посредством ПЦР-анализа ученые удостоверились,что у 13 процентов использованных стволовых клеток мутация гена RPGR была удачно исправлена.

CRISPR/Cas9 — генетический механизм у бактерий и архей, что предотвращает проникновение в клетку вирусных зараз через разрезание чужеродной ДНК. Совокупность складывается из последовательности повторов с чередующимися последовательностями, каковые смогут соответствовать определенным фрагментам-отпечаткам ДНК вируса. Такие повторы экспрессируются в виде направляющей РНК, каковые присоединяются к генам вируса и являются сигналом для белка Cas9.

В 2015 году синдикат bng0, возглавляемый Борисом Николичем — бывшим научным консультантом фонда Билла и Мелинды Гейтс, —стал главным инвестором американской биотехнологической компании Editas Medicine. Эта компания занимается разработкой разработки генетической терапии посредством техники CRISPR/Cas9. Первым заболеванием, на лечение которого сосредоточились лабораторииEditas Medicine, станет амавроз Лебера 10-го типа — вторая глазная заболевание, которая связана с повреждением одного из генов, нужных для работы светочувствительных клеток сетчатки.

Создатель: Александр Еникеев

Случайные записи:

• Органический контраст для мрт протестирован на мышах
• Многослойная суперкерамика по образу и подобию перламутра

Инструмент для редактирования генов может предотвратить слепоту

Похожие статьи, которые вам понравятся:

• Тяжелое наследственное заболевание кожи вылечили редактированием генома

  Китайские биотехнологи испытали на мышиной модели разработку редактирования генома CRISPR/Cas9 для лечения серьёзного наследственного заболевания кожи….

• Для системы crispr нашли аварийный выключатель

  Американские ученые нашли метод выключать совокупность редактирования генома CRISPR/Cas9 посредством белков-антагонистов, найденных в геноме…

• Crispr идентифицировал возможные гены, «пропускающие» вич

  Неизвестно, разрешит ли инструмент редактирования генома CRISPR/Cas9 создавать супергеров, но в чем он вправду оптимален, так это в стремительном…

• Редактирование генома оружие массового уничтожения

  Параграф, касающийся редактирования генома, звучит так: «Исследования редактирования генома, проводимое государствами с иными нормативно-правовыми и…