Интересные темы:

Гаджеты

Немного интересного:

Генная терапия восстановит эффективность лечения болезни паркинсона

14.04.2015 Hi-tech

В очередной фазе испытаний генной терапии заболевания Паркинсона больным введут тройную дозу препарата VY-AADC01, доставляемого конкретно в мозг. Для этого разработчик Voyager Therapeutics начал комплект когорты из 20 добровольцев, пишет MIT Technology Review.

Заболевание Паркинсона — второе по распространенности (по окончании болезни Альцгеймера) нейродегенеративное заболевание, которым страдают до 10миллионов человек Земли. Оно проявляется тремором, другими расстройствами и скованностью движений. Их развитие связано с смертью производящих дофаминнейронов в покрышке и полосатом теле — мозговых структурах, несущих ответственность за перемещение.

Главным препаратом для лечения заболевания Паркинсона есть леводопа —предшественник дофамина, проникающий в мозг . Со временем эффективность этого лекарства падает, потому, что в мозге понижается выработка декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (ДКАА) — фермента, что синтезирует дофамин из леводопы.Генная терапия восстановит эффективность лечения болезни паркинсона

Voyager Therapeutics создала геннотерапевтический препарат VY-AADC01, что представляет собой нейтрализованный вирус, доставляющий в нейроны ген ДКАА и восстанавливающий продукцию фермента. Его вводят конкретно к покрышке мозга больных однократно под контролем МРТ. Прошлые испытания на маленькой группе больных подтвердили возможность доставки функционирующего гена фермента в мозг, но эффективность лечения была недостаточной.

В ходе текущих опробований 1b фазы (в которых изучается безопасность разных доз препарата) исследователи вводят группам больных нарастающие количества генетического материала. Первые две когорты участников взяли по 750миллиардов и 1,5 триллиона векторных геномов соответственно. Третьей когорте,комплект участников которой начат на данный момент, будут вводить по 4,5 триллиона геномов.

В случае если переносимость окажется хорошей, четвертой когорте дозу увеличат еще в два раза.

Активность ДКАА в мозге больных ученые измеряют по метаболизму леводопы, меченой фтором-18, что регистрируют ПЭТ-сканером. Клинические эффекты терапии оценивают по нужной дозе леводопы и улучшению двигательных функций больных. Сотрудники Voyager Therapeutics рассчитывают взять предварительные результаты опробований к финишу 2016 года, но, по их словам,улучшение наступило у нескольких больных уже на данный момент.

Особенные надежды возлагаются на высокие дозы генного препарата.

Кроме лечения заболевания Паркинсона Voyager Therapeuticsразрабатывает генную терапию бокового амиотрофического склероза, болезни Хантингтона, спинальной мышечной атрофии, болезни Альцгеймера, атаксии Фридрейха и болевого синдрома. Эти препараты до тех пор пока проходят доклинические опробования.

В настоящее время испытания генной терапии заболевания Паркинсона выполняют кроме этого Национальные университеты здоровья США (NIH) и европейская компания OxfordBioMedica. Первые вводят больным ген фактора роста с целью восстановления поврежденных нейронов, а вторая пробует вернуть продукцию дофамина тремя главными ферментами его синтеза. По данным Альянса регенеративной медицины,приведенным MIT Technology Review, на данный момент неврология занимает четвертое место по числу проводимых опробований генной терапии по окончании онкологии, инфекционных болезней и кардиологии.

Создатель: Олег Лищук

Случайные записи:

Болезнь Паркинсона новый метод лечения рецепт Верещагина Е.И


Похожие статьи, которые вам понравятся:

Tags:  , , ,